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基因编辑产生世界首例遗传增强血管细胞 或破局干细胞治疗困境

这种“增强”是打在基因组上的烙印,将发挥持久性的作用。举个例子,有些长寿老人不容易生病,不容易患肿瘤,也是遗传因素在起作用。

基因编辑技术这把“魔剪”自问世以来就受到各领域科学家的青睐。用这把“魔剪”在生殖细胞上动刀打造代代相传的“超级人类”,目前尚不被伦理允许。但在伦理许可的其他细胞上,科学家正试图借助这一利器打破人类疾病治疗目前面临的天花板。

北京时间1月18日凌晨,世界干细胞领域顶级期刊《细胞•干细胞》(Cell Stem Cell)在线发表了中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组的联合研究成果:通过靶向编辑单个长寿基因产生了世界上首例遗传增强的人类血管细胞。

何谓遗传增强的人类血管细胞?刘光慧在接受记者采访时表示,“这种细胞在基因和遗传特性上进行了‘优化’。形象地说,这种‘增强’是打在基因组上的烙印,将发挥持久性的作用。举个例子,有些长寿老人不容易生病,不容易患肿瘤,也是遗传因素在起作用。”

值得注意的是,这是刘光慧等人历时六年的成果,而起始材料是人的胚胎干细胞。基于干细胞的人类疾病研究、人类衰老的遗传和表观遗传信息解码、新型基因组编辑技术,这些都是刘光慧的擅长领域,“关于干细胞或基因治疗的临床应用,人们对它最大的两点担忧是:是不是足够有效?是否足够安全?如果这两点解决了的话,就可以在临床上更进一步。”刘光慧表示。

从人胚胎干细胞出发,通过基因编辑技术获得遗传增强干细胞,进一步分化获得遗传增强血管细胞——这条看起来并不复杂的路径,目前看来或可破局干细胞治疗困境。

论文中提到,这些血管细胞与野生型血管细胞相比,不但能更高效地促进血管修复与再生,而且能有效抵抗细胞的致瘤性转化。遗传增强人类血管细胞的成功获得为开展安全有效的临床细胞治疗提供了重要解决途径。

通过基因编辑产生FOXO3功能增强的人类血管细胞,用于治疗缺血性血管病变。

为什么要对干细胞遗传增强

研究团队将“魔剪”用在胚胎干细胞上,这首先得从干细胞治疗的现状说起。

所谓的干细胞,是一类具有自我复制能力的细胞,在一定条件下可以分化成多种功能细胞。其中,胚胎干细胞分化潜力最大,“理论上可以衍生出不同类型的细胞治疗的产品”,这也意味着各类受损组织或器官都会因此具有再生希望。

澎湃新闻